Terapêutica Oligonucleotídica
Os oligonucleótidos terapêuticos são polímeros de ácidos nucleicos geralmente constituídos por algumas a várias dezenas de bases (incluindo bases modificadas) ligadas entre si. São produzidos por síntese química e atuam diretamente nos organismos sem serem traduzidos em proteínas. A terapêutica oligonucleotídica é caracterizada pela capacidade de atingir doenças específicas. Outra vantagem é que leva menos tempo do que os métodos convencionais para encontrar novos candidatos terapêuticos porque os oligonucleótidos são fáceis de conceber e sintetizar.
No entanto, é um problema prático que a terapêutica oligonucleotídica seja degradada e excretada rapidamente após administração por exonucleases e endonucleases que são abundantes no sangue e nas células. Este problema está a ser resolvido pela introdução de oligonucleótidos modificados para melhorar a estabilidade química in vivo e pelo desenvolvimento de tecnologias DDS (sistemas de distribuição de medicamentos) direcionadas para lesões.
